תרופה יתומה

תרופה יתומה היא תרופה שמספר האנשים שזקוקים לה קטן. בגלל זאת, ההוצאות על פיתוח התרופה עלולות להיות גבוהות יותר מהרווחים הצפויים. תרופות יתומות הן בדרך כלל יקרות מאוד.

מנהל התרופות האמריקני, ה‑FDA (הארגון שאחראי על אישור תרופות בארצות הברית), יצר מסלול אישור מיוחד לתרופות המיועדות לקבוצות חולים קטנות. לפי חוק התרופות היתומות (Orphan Drug Act) משנת 1983, תרופה מוגדרת כיתומה אם היא מיועדת לאוכלוסיית חולים של עד 200,000 איש בארצות הברית. ה‑FDA מעניק הטבות לחברות שמפתחות תרופות יתומות כדי לפצות על שוק קטן. בנוסף פועלות גם חברות ממשלתיות שמפתחות תרופות כאלה.

תרופות יתומות משמשות לטיפול בתסמונות נדירות, כמו תסמונת טורט, סיסטיק פיברוזיס ומחלת הנטינגטון. קבוצה נוספת היא נסיובים נגד ארס נחשים. חוק התרופות היתומות כולל לא רק תרופות אלא גם מוצרים ביולוגיים (למשל נסיובים), מכשור רפואי ותוספי מזון המיועדים לאוכלוסיות קטנות.

בחלק מהמקרים תרופות יתומות נכללות בסל הבריאות בישראל ומסופקות במימון ממשלתי. דוגמה שמוזכרת היא חומצה קרגלומית. קופת חולים מכבי היא היחידה שמספקת תרופות יתומות במסגרת שירות הבריאות הנוסף שלה. בקשת מכבי לבטל שירות זה, בגלל מעבר מטופלים אליה, נדחתה על ידי משרד הבריאות ובג"ץ.

תרופה יתומה היא תרופה שרק מעט אנשים צריכים. זה אומר שלפתח אותה עולה הרבה כסף. בדרך כלל תרופות כאלה יקרות מאוד.

יש ארגון שנקרא FDA. זה המנהל שאחראי על תרופות בארצות הברית. בשנת 1983 נחקק חוק בשם Orphan Drug Act. החוק אומר שתרופה יתומה מיועדת עד 200,000 חולים. ה‑FDA נותן לחברות הקלות כדי שיפתחו תרופות כאלו. גם חברות ממשלתיות מפתחות תרופות מיוחדות.

תרופות יתומות מטפלות במחלות נדירות. דוגמאות: תסמונת טורט, סיסטיק פיברוזיס ומחלת הנטינגטון. יש גם נסיובים שעוזרים נגד ארס נחשים. החוק מכסה גם מוצרים ביולוגיים, מכשור רפואי ותוספי מזון.

חלק מהתרופות היתומות נכללות בסל הבריאות בישראל. דוגמה היא חומצה קרגלומית. קופת חולים מכבי נותנת תרופות יתומות בשירות המשלים שלה. משרד הבריאות ובג"ץ דחו בקשת מכבי לבטל את השירות.